Japansko ministarstvo zdravstva odobrilo je komercijalizaciju dvaju novih regenerativnih medicinski lijekova, proizvedenih na temelju induciranih pluripotentnih matičnih stanica (iPS), prvih takve vrste u svijetu, koje su utemeljene na otkriću Shinye Yamanake, danas počasnog direktora Centra za istraživanje i primjenu iPS stanica u Kyotu. On je 2006. najavio stvaranje mišjih iPS stanica, a 2007. godine i ljudskih, i dobitnik je Nobelove nagrade za fiziologiju ili medicinu 2012. godine jer su znanstvenici otkriće ocijenili kao moguću revoluciju u medicini.
POGLEDAJTE VIDEO:
Vijest iz Japana kaže da se odobrenje odnosi na dva nova lijeka. To su ReHeart, koji je razvio start up Cuorips, sa Sveučilišta u Osaki, a koristio bi se za pacijente s teškim zatajenjem srca, uzrokovanim ishemijskom kardiomiopatijom, te Amchepry, lijek koji su razvili Sumitomo Pharma i Racthera, za oboljele s Parkinsonovom bolešću.
Što ova novina doista znači za medicinu, a posebno za oboljele?
- Možemo reći da inducirane pluripotentne matične stanice (iPS) imaju potencijal postati velika prekretnica u medicini. Riječ je o tehnologiji koja omogućuje da se stanica (najčešće kože ili krvi) odrasle osobe vrati unatrag u stanje nalik na matične stanice, koje se zatim mogu pretvoriti u gotovo bilo koju vrstu stanica u tijelu. Klasične matične stanice u odraslom organizmu su rijetke i ograničeno dostupne, a iPS stanice mogu se dobiti iz gotovo bilo koje diferencirane stanice odrasle osobe. Upravo to iPS stanice čini revolucijom u medicini - komentira doc. dr. sc. Marko Žarak, specijalist medicinske biokemije i laboratorijske medicine te voditelj Odjela za molekularnu dijagnostiku i genetiku u KB-u Dubrava.
Ako se dugoročno pokažu sigurnima i učinkovitima, mogle bi omogućiti obnovu oštećenog srčanog mišića, živčanih stanica kod Parkinsonove bolesti i drugih tkiva koja se inače slabo regeneriraju, dodaje.
- Ipak, još smo u ranoj fazi i potrebno je višegodišnje praćenje kako bismo sa sigurnošću govorili o pravoj revoluciji - upozorava sugovornik, uz napomenu kako u vijesti koju prenose mediji nije dovoljno istaknuto da je riječ o uvjetnom i vremenski ograničenom odobrenju ministarstva, uz obvezu višegodišnjeg praćenja sigurnosti i učinkovitosti.
- U tom smislu, članak točno ističe povijesno značenje odluke, ali ne ističe dovoljno da terapije još nisu potvrđene kao standardne i definitivno dokazane metode liječenja - upozorava sugovornik.
Naime, autori lijekova dobili su rok od sedam godina za stavljanje lijeka na tržište, i to na temelju vrlo ograničenih kliničkih studija. Jedna studija temelji se na praćenju samo sedam, a druga na temelju praćenja samo osam pacijenata koji su primali lijekove. Tako je Odbor japanskog ministarstva zdravstva dao odobrenje za puštanje lijekova na tržište na rok od sedam godina, tijekom kojih trebaju biti provedena dodatna istraživanja.
Mehanizam liječenja iPS stanicama pojednostavljeno izgleda ovako: Uzmu se stanice kože ili krvi pacijenta i u laboratoriju se reprogramiraju tako da ponovno postanu matične stanice, odnosno stanice koje imaju sposobnost razviti se u različite tipove stanica. Nakon toga se usmjeravaju da postanu, primjerice, srčana ili živčana stanica te se vraćaju u tijelo kako bi nadomjestile oštećeno tkivo, pojašnjava doc. dr. sc. Žarak.
- Teorijski, takav pristup može se primijeniti na mnoge organe, no u praksi je svaki organ zaseban biološki izazov, što zahtijeva dodatna ciljana organ-specifična istraživanja - kaže.
Dakle, još je rano govoriti hoće li se ova vrsta terapije moći koristiti i kod drugih bolesti i stanja, osim ovih za koje postoje preliminarna istraživanja.
- Budući da su istraživanja još relativno ograničena, važno je biti oprezan. Jedan od potencijalnih rizika je nekontrolirano razmnožavanje stanica, što u teoriji može dovesti do stvaranja tumora. Nadalje, svaka genetička intervencija nosi određeni rizik nepredvidivih promjena. Uz to, ostaje upitno koliko je izvorna stanica, koja se pretvara u matičnu, zaista stara, uzimajući u obzir da je tehnologija do sada uspjela samo djelomično resetirati obilježja starenja stanice. Upravo zato potrebna su dugotrajna klinička ispitivanja i višegodišnje praćenje pacijenata prije konačnog odobrenja ovakve vrste terapije - zaključuje naš sugovornik.
Modifikacija matičnih stanica podsjetila nas je na terapiju CAR-T, koja se već uspješno primjenjuje u liječenju oboljelih od leukemije, pa smo provjerili postoji li analogija.
- Iako se i ovdje radi o genetičkoj modifikaciji stanica, ovaj pristup nije isto što i terapija CAR-T kod leukemije, gdje CAR-T stanice služe za napad na tumorske stanice, a iPS stanice imaju cilj obnoviti ili zamijeniti oštećeno tkivo - pojašnjava doc. dr. sc. Žarak.
Dodaje kako će u početku oakvi oblici liječenja biti skupi, no ako se razviju standardizirani postupci i banke ovakvih vrsta stanica koje su imunosno kompatibilne s većim brojem ljudi, cijena bi se mogla smanjiti. Šira primjena u svakodnevnoj praksi realno se može očekivati tek za nekoliko godina.